هل العلاج الجديد المصرح به في الولايات المتحدة فعال حقًا؟
أمل لمرضى الزهايمر: تمت الموافقة للتو على علاج جديد للمرض في 7 يونيو من قبل السلطات الأمريكية لأول مرة منذ عقدين.
أطلق عليه اسم Aduhelm وانتجته شركة الأدوية Biogen ، وهو “أول علاج معتمد لمرض الزهايمر منذ عام 2003” ، حسبما ذكرت وكالة الأدوية الأمريكية (FDA) في بيان.
قالت الشركة في 7 يونيو / حزيران إن تكلفة المنتج ستنخفض إلى حوالي 56 ألف دولار سنويًا للأمريكيين من ذوي الوزن المتوسط. يعتمد سدادها على التغطية الصحية التي اشترك فيها كل مريض.
اقرأ أيضًا: مرض الزهايمر: أمل في سبيل جديد للوقاية؟
تبطئ المرض
وتوضح الشركة أن هذا هو العلاج الأول الموجه ضد آلية المرض نفسها ، “وجود لويحات بيتا أميلويد في الدماغ” ، وليس فقط الأعراض التي تسببها.
ردت منظمة Alzheimer Association الأمريكية “نحن سعداء بهذا القرار التاريخي”. وقال الرئيس هاري جونز في بيان “إنه الدواء الأول الذي وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإبطاء التراجع بسبب المرض”.
كيف يعمل هذا العلاج؟
يستخدم الدواء جزيء يسمى aducanumab. هذه هي الأجسام المضادة أحادية النسيلة التي تهدف إلى إذابة تكتلات بروتين بيتا أميلويد ، والذي يؤدي تراكمه إلى تكوين لويحات في أنسجة دماغ المرضى. الأمر الذي يؤدي إلى أمراض الزهايمر.
هذا الهدف هو أحد السبل الرئيسية التي تم استكشافها من خلال البحث ضد هذه الأمراض التنكسية.
لكن دراسات العلاج عانت من نكسات في السنوات الأخيرة ، ولا يوجد علاج حتى الآن. هذا هو السبب في أن هذا الدواء ، الذي يتم إعطاؤه عن طريق الوريد كل أربعة أسابيع ، كان يُنظر إليه على أنه بطانة فضية.
ما زلت بحاجة إلى أدوية أخرى
وفقًا للجدل الكبير الذي أثار قلق المجتمع العلمي حول هذا العلاج ، خفف بعض الخبراء الحماس في 7 يونيو.
قال جون هاردي ، أستاذ علم الأعصاب في يونيفرسيتي كوليدج لندن: “بينما أنا سعيد لأن aducanumab قد حصل على تصريح ، نحتاج إلى أن نكون واضحين أنه في أفضل الأحوال سيكون لهذا الدواء فائدة هامشية لن تساعد إلا بعض المرضى المختارين بعناية”. “سنحتاج إلى دواء أفضل في المستقبل.”
بالنسبة للمدير العلمي لجمعية ألزهايمر ، فإن هذا هو بالضبط ما سيسمح به ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية: “لقد أظهر التاريخ أن ترخيص عقار أول من فئة جديدة حفز القطاع. وزاد الاستثمار في علاجات جديدة وشجعه. وقالت ماريا كاريلو في بيان المنظمة “.
الكفاءة في السؤال
ومع ذلك ، في نوفمبر / تشرين الثاني ، حكمت لجنة من الخبراء بعدم التصريح بهذه المعاملة ، بحكم أنها لم تثبت فعاليتها بشكل كافٍ. رأي غير ملزم ، لكن من النادر أن تتنازل عنه إدارة الغذاء والدواء.
درست اللجنة بيانات من دراستين: إحدى التجارب السريرية الكبيرة خلصت إلى أن العقار من مختبرات Biogen كان فعالًا ، بينما أعطت أخرى نتائج سلبية.
لكن “إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قررت أن هناك دليلًا قويًا على أن Aduhelm يقلل من لويحات بيتا أميلويد في الدماغ وأن تقليل هذه اللويحات من المرجح بشكل معقول أن يؤدي إلى فوائد كبيرة للمرضى” ، صرحت. وأضافت أن الوكالة بالتالي “خلصت إلى أن الفوائد (…) تفوق مخاطر” تناول هذا الدواء.
إذن مشروط
استخدمت إدارة الغذاء والدواء (FDA) أيضًا إجراءً سريعًا لا يمنح إلا التفويض المشروط للمنتج. لم تدرس اللجنة هذا الاحتمال.
قال المنظم الأمريكي: “تطلب إدارة الغذاء والدواء من شركة Biogen إجراء تجارب سريرية بعد الترخيص للتحقق من الفوائد السريرية للعقار”. “إذا لم يعمل الدواء كما هو متوقع ، فقد نتخذ خطوات لإزالته من السوق.”
حاجة “ملحة”
ما يقرب من 6 ملايين أمريكي يعيشون مع مرض الزهايمر ، وهو سادس سبب رئيسي للوفاة في الولايات المتحدة. يسرق المرض تدريجياً ذاكرة المرضى المصابين ، الذين لم يعد بإمكانهم في المراحل المتأخرة من المرض أداء المهام اليومية أو إجراء محادثات.
هاجمت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية “الحاجة إلى العلاج ماسة”. “أعتقد أننا سمعنا بوضوح من المرضى أنهم على استعداد لقبول نوع معين من عدم اليقين من أجل الوصول إلى دواء يمكن أن ينتج عنه تأثيرات كبيرة” ، كما جادل في إيجاز صحفي بيتر شتاين ، رئيس داخل الوكالة.