التليف الكيسي: تمت الموافقة على كفتريو كعلاج لبعض الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا

كفتريو هو علاج واعد لمرضى التليف الكيسي. حتى ذلك الحين كانت مخصصة في فرنسا للأطفال الذين تزيد أعمارهم عن 12 عامًا ، وقد تمت الموافقة عليها للتو لبعض المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا.

كتابة برنامج AlloDocteurs مع وكالة فرانس برس

وكتب على ، محدث

التليف الكيسي: تمت الموافقة على كفتريو كعلاج لبعض الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًا
اعتمادات الصورة: © Fotolia

تسمح الهيئة العليا للصحة (HAS) بالحصول المبكر على العلاج الأول للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 و 11 عامًاويعاني من التليف الكيسي ، أعلن هذا الجسد في بيان صحفي في 29 مارس.

مزيج من عقارين

يتكون العلاج المعني في الواقع من مزيج من عقارين تم تطويرهما بواسطة مختبر Vertex ، Kalydeco® و Kaftrio®. كفتريو هو جزء من فئة العقاقير التي تستهدف عمل البروتين المسبب للأمراض CFTR.

أقرت لجنة الشفافية في HAS “الطبيعة المبتكرة المفترضة لهذا المزيج من الأدوية التي من شأنها ، على المدى الطويل ، أن تسمح للمرضى بالتنفس بشكل أفضل ، والمرض بشكل أقل ، واستعادة الوزن“.

لكن البروفيسور بيير ريجيس بورجيل ، أخصائي أمراض الرئة في مستشفى كوشين في باريس ، قال: “أنها ليست العلاج. من ناحية أخرى ، فهو علاج مزمن طويل الأمد سيمنع رئتي الأشخاص الذين لم يتضرروا بعد من التلف ويحسن الحالة الرئوية للأشخاص الذين يعانون بالفعل من تلف الرئتين.“.

ما يقرب من 300 طفل المعنيين

ومع ذلك ، فإن هذا العلاج لن يفيد إلا بعض المرضى. وأوضح HAS أن هؤلاء هم “المتغاير الزيجوت بالنسبة لطفرة F508del في جين CFTR” ، الذي يعد دوره محوريًا في التليف الكيسي.

وبذلك سيتأثر 288 طفلًا ، من بين ما يزيد قليلاً عن 7000 مريض من جميع الأعمار في فرنسا.

تركز معظم العلاجات الحالية حاليًا على الأعراض ، من خلال الأدوية أو التقنيات مثل العلاج الطبيعي. وقد أتاح هذا بالفعل إمكانية إطالة متوسط ​​العمر المتوقع لمرض يعتبر منذ فترة طويلة قاتلاً للأطفال والمراهقين.

علاج جديد واعد للتليف الكيسي –
مجلة الصحة
Comments
Loading...